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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil.
A decisão foi tomada após a identificação de três mortes associadas ao medicamento em estudos clínicos realizados nos Estados Unidos.
O Elevidys é uma terapia gênica que busca restaurar a produção da proteína distrofina, ausente ou disfuncional em pacientes com DMD, uma doença genética rara que causa enfraquecimento progressivo dos músculos.
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O tratamento, administrado em dose única intravenosa, é indicado no Brasil para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar sem assistência.
Nos EUA, a Sarepta Therapeutics, fabricante do medicamento, suspendeu o uso do Elevidys em pacientes que não conseguem mais andar após a ocorrência de óbitos por insuficiência hepática aguda.
No Brasil, a Anvisa reforçou que os casos fatais ocorreram em perfis de pacientes para os quais o medicamento não está aprovado, mas adotou a suspensão como medida preventiva até que as questões de segurança sejam esclarecidas.
O custo do Elevidys é um dos mais altos do mundo, podendo chegar a quase R$ 20 milhões por paciente, segundo dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Apesar do preço elevado, o medicamento representa uma esperança para famílias que enfrentam a falta de opções eficazes para a distrofia muscular de Duchenne.
A Anvisa informou que mais de 700 pacientes no mundo já receberam o tratamento sem registros de eventos adversos graves, e que cerca de 10 crianças no Brasil foram tratadas até o momento, sem complicações.
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Confira a nota oficial da Roche:
Informações sobre suspensão no fornecimento de Elevidys®
Após diálogo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em resposta a uma solicitação da agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) à Sarepta Therapeutics para interromper o fornecimento de Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) para todos os pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne nos Estados Unidos – motivada por atualizações de segurança –, a Roche Farma Brasil informa que está iniciando uma pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos de Elevidys® para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento em outros países, como uma medida de precaução. A nova medida se deve a informações regulatórias divulgadas pela FDA, relatando uma terceira fatalidade associadas ao uso de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74 (desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics), sendo dois casos previamente relatados em pacientes adolescentes não deambuladores* com Distrofia Muscular de Duchenne tratados com Elevidys®; e um terceiro caso em paciente adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, que fez uso de outro produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. Reforçamos que, no Brasil, a indicação aprovada pela Anvisa é para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores** pediátricos de 4 a 7 anos de idade. Com base na totalidade dos dados disponíveis, incluindo a experiência com mais de 760 pacientes deambuladores tratados em cenários clínicos e de mundo real (sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesta população), a Roche permanece confiante no perfil positivo de risco-benefício e no valor significativo que Elevidys® pode trazer para esta população. Esta suspensão aplica-se apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados no Brasil. Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida. Processos de importação que já estavam em andamento não serão suspensos.
É importante destacar que nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil e tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações diferentes e que não são autorizados em nosso país. Compreendemos o profundo impacto que esta medida causa na comunidade de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente nas famílias que aguardam com altas expectativas por esta terapia, dada a necessidade crítica não atendida pela progressão devastadora da doença. A Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias, comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, reafirmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes. Atenciosamente, Roche Farma Brasil
Pacientes não deambuladores são aqueles que demoram mais de 30 segundos para percorrer uma distância de 10 metros, pois já não conseguem andar a pequenas distâncias em um tempo ideal e já utilizam da cadeira de rodas para longos percursos. **Pacientes deambuladores (indicação aprovada pela Anvisa no Brasil) são aqueles que conseguem andar uma distância de 10 metros em até 30 segundos.