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SÃO PAULO – Nesta segunda-feira (17), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Zolgensma, utilizado para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Desenvolvido pelo laboratório farmacêutico suíço Novartis, o Zolgensma é conhecido por ser o remédio mais caro do mundo. O tratamento com a medicação pode chegar à US$ 2,1 milhões a dose (cerca de R$ 11,5 milhões).
Segundo a nota do site da Anvisa, o Zolgensma obteve o registro para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo um, com até dois anos de idade. O registro do novo medicamento foi publicado pela agência na edição desta segunda-feira do Diário Oficial da União (DOU).
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“Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores”, informa a Anvisa em nota.
Com a aprovação do medicamento pela Anvisa, pacientes diagnosticados com AME podem ter a esperança renovada de um fornecimento futuro do medicamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS), ainda que esse cenário esteja longe de acontecer.
Atrofia muscular espinhal
A AME é uma doença rara e grave, causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (survival motor neuron, em inglês), molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.
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A AME causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva e possui incidência mundial aproximada de um por 10 mil nascidos vivos, dos quais cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença, sendo a principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.
Prazos para a aprovação
Segundo informações da Anvisa, foram 149 dias úteis de avaliação, desde a submissão dos documentos pela Novartis à Anvisa até a publicação do deferimento final no DOU, considerando os prazos de análise da equipe da Agência (117 dias) e das respostas ao cumprimento das exigências por parte da empresa (32 dias).
Ainda segundo a agência, para garantir a efetiva regularização do Zolgensma no Brasil, houve inúmeras reuniões, discussões técnicas e acordos entre a Anvisa e representantes nacionais e internacionais.
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Com a publicação do registro, a Anvisa cumpre a legislação nacional, que prevê um prazo de análise pela instituição de 120 dias. Considerando a complexidade, os prazos aplicados na Anvisa foram compatíveis com os das principais agências reguladoras do mundo.
Para efeito de comparação, a Food and Drugs Administration (FDA), agência reguladora de fármacos e alimentos dos EUA, levou aproximadamente 167 dias úteis para aprovar o medicamento.
